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Blood:白藜蘆醇三聚體可改善LV介導的基因療法

2019-8-18

Blood:白藜蘆醇三聚體可改善LV介導的基因療法

造血干細胞(HSCs)的治療性基因傳遞作為一系列單基因、腫瘤性和傳染疾病的救命療法具有巨大的潛力。但在臨床上,基因療法受到HSC對慢病毒載體(LVs)修飾固有抵抗性的嚴重限制,往往需要高劑量或重復LV給藥才能實現治療性的基因糾正。Stosh Ozog等人發現短療程聯合應用環白藜…

Blood:新發現16個靜脈血栓栓塞的遺傳易感位點!

2019-8-18

Blood:新發現16個靜脈血栓栓塞的遺傳易感位點!

靜脈血栓栓塞(VTE)是一種高發病率和高死亡率的疾病。為進一步深入了解促進VTE發生的生理機制,研究人員對VTE患者進行全基因組關聯研究(GWAS)和全基因組關聯研究(TWAS)和基于全血和肝臟基因表達的全轉錄組關聯研究(TWAS)。研究人員對18個隊列的30 234位VTE患者和172 122位…

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2019-8-18

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【盤點】2019年8月16日Blood研究精選

2019-8-16

【盤點】2019年8月16日Blood研究精選

2019年8月16日Blood研究精選

Blood:根據15萬+位血液惡性腫瘤患者繪制的家族風險圖譜

2019-8-14

Blood:根據15萬+位血液惡性腫瘤患者繪制的家族風險圖譜

在臨床上,評估家族性癌癥風險至關重要,因其能夠協助區分人群中惡性腫瘤風險不同的個體。Amit Sud等人對來自瑞典家庭癌癥數據庫中的1600多萬人的數據進行分析,以了解不同的血液惡性腫瘤的家族風險及其潛在的相互關系。

Blood:Cirmtuzumab的抗慢性淋巴細胞白血病機制!

2019-8-14

Blood:Cirmtuzumab的抗慢性淋巴細胞白血病機制!

將Nurse樣細胞(NLC)與慢性淋巴細胞白血?。–LL)細胞共培養,可誘導白血病細胞的STAT3磷酸化(pSTAT3),該過程可被抗Wnt5a抗體或抗ROR1 mAb cirmtuzumab阻斷。研究表明Wnt5a可在30min內誘導NF-κB活化,但需要3個多小時來誘導pSTAT3。

Blood:ADAMTS13缺陷和補體過度激活協同導致血栓性微血管病

2019-8-14

Blood:ADAMTS13缺陷和補體過度激活協同導致血栓性微血管病

血漿ADAMTS13活性重度缺陷是血栓性血小板減少性紫癜(TTP)的主要原因,而補體通過替代途徑過度激活又導致了非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS),TTP和aHUS是血栓性微血管病的兩種原型。但從臨床和致病機制上區別TTP和aHUS非常具有挑戰性。臨床報道表明補體激活可能在血漿ADAM…

Blood:GATA1 N末端對紅細胞生成的重要作用

2019-8-14

Blood:GATA1 N末端對紅細胞生成的重要作用

Diamond-Blackfan貧血(DBA)是一種少見的先天性純紅細胞再生障礙性貧血,男女比例1.1:1,大部分病例為散發,約10%-25%的患者有家族史。

Blood:派姆單抗單藥治療RRcHL可獲得持久的緩解

2019-8-14

Blood:派姆單抗單藥治療RRcHL可獲得持久的緩解

程序性死亡蛋白1抑制劑被推薦用于治療復發性/難治性經典霍奇金淋巴瘤(RRcHL),但緩解的持續時間尚不明確。研究人員開展了一個為期2年的2期臨床試驗,研究派姆單抗用于HL患者的療效和安全性。共有210位患者,分成了3個隊列。中位隨訪時間為27.6個月,客觀緩解率(ORR)為7…

Blood:MRD陽性的AML患者也可進行異體干細胞移植

2019-8-9

Blood:MRD陽性的AML患者也可進行異體干細胞移植

經過誘導和鞏固治療,風險良好的患者(FR)接受自體干細胞移植(AuSCT),風險差的患者(PR)接受異體干細胞移植(ASCT)。中等風險患者(IR)根據鞏固治療后的MRD水平決定進行AuSCT或是ASCT。無論干細胞來源,均可用于ASCT。約有361位(361/500,72%)患者獲得完全緩解(…

Blood:放射元素At-211或可消除MM的微小殘留病灶

2019-8-9

Blood:放射元素At-211或可消除MM的微小殘留病灶

微小殘留病(MRD)在多發性骨髓瘤(MM)中日益普遍和重要。雖然對一線治療的反應不斷加深,但大約75%的MM患者從未取得MRD陰性(≤10-5);MRD陰性狀態預示患者存活期長。MM具有高度異質性,MRD持續存在提示患者體內有分離的單細胞和小簇對治療耐藥的亞克隆存在。幾乎所有的MM克…

Blood:靶向PRMT1介導的FLT3甲基化有望打破MLL重排型ALL的持續存在

2019-8-9

Blood:靶向PRMT1介導的FLT3甲基化有望打破MLL重排型ALL的持續存在

復發仍然是MLL-r急性淋巴細胞白血病(ALL)治療失敗的主要原因,主要是由于常規化療或靶向治療后耐藥克隆的持續存在。因此,明確MLL-r ALL持續存在的機制對開發有效的治療方案至關重要。PRMT1在組蛋白/非組蛋白上沉積不對稱的二甲基精氨酸(ADMA)標記,在多種癌癥中過度表達…

【盤點】2019年8月9日Blood研究精選

2019-8-9

【盤點】2019年8月9日Blood研究精選

2019年8月9日Blood研究精選

Blood:CX3CR1+MNC依賴細菌信號調控造血祖細胞

2019-8-8

Blood:CX3CR1+MNC依賴細菌信號調控造血祖細胞

微生物可調節骨髓(BM)的造血功能,但具體的分子機制基本尚未明確。在本研究中,研究人員對微生物來源的分子(MDMs)是如何被轉移至BM,被局部免疫細胞感知,進而在穩定條件下調控造血的機制進行研究。

Blood:環狀RNA,circMYBL2,可調節FLT2的表達促進FLT3-ITD AML進展

2019-8-8

Blood:環狀RNA,circMYBL2,可調節FLT2的表達促進FLT3-ITD AML進展

高達30%的急性髓系白血病(AML)患者發生FMS樣酪氨酸激酶-3 (FLT3)內部串聯重復(ITD)突變,預后極差。FLT3的致癌型是一個重要的治療靶點,特異性靶向FLT3激酶的抑制劑可誘導完全緩解;但由于獲得性耐藥和FLT3的繼發性突變,緩解后偶有復發,這突出了靶向FLT3-ITD突變的新策…

Blood:血友病的新療法——中和PN-1

2019-8-7

Blood:血友病的新療法——中和PN-1

A型和B型血友病分別是因VIII 因子(FVIII)和IX 因子(FIX)缺乏使得凝血酶生成不足從而導致出血的疾病。近期新開發的血友病治療策略不依賴凝血因子替換,而是在于中和天然抗凝蛋白。研究人員提出一種創新方法,包括靶向一種由血小板表達的天然的有效凝血酶抑制劑,稱為蛋白酶…

Blood:靶向抑制CD47-SIRPα的治療活性需要Fc-FcγR的相互作用

2019-8-7

Blood:靶向抑制CD47-SIRPα的治療活性需要Fc-FcγR的相互作用

CD47抗體,與腫瘤細胞上的CD47結合、阻斷其與吞噬細胞上的SIRPα相互作用,在多種癌癥中均具有抗腫瘤作用,包括T細胞淋巴瘤(TCL)。近期,研究人員發現細胞表面的CD47在原發性TCLs上的差異性表達,而也可以抑制吞噬作用的I型MHC普遍表達。多種單克隆抗體(mAbs)可阻斷CD…

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